Onbehandelbaar, onbetaalbaar, onbereikbaar
In de media. Deze terminologie gebruikt Hoogleraar Robert Hoeben, Hoogleraar Genoverdracht en werkzaam op het gebied van gentherapie. Hij leidt de sectie Virus- en Stamcelbiologie binnen de afdeling Cel en Chemische Biologie van het LUMC (Leids Universitair Medische Centrum)
Een fraai artikel van Ellen Visser in de Volkskrant over de vorderingen bij gentherapie vertelt het verhaal. Ziekten worden ineens behandelbaar. Het voorbeeld van Hemofilie A (Bloederziekte) springt er wat dat betreft uit. Ellen Visser introduceert Hemofiliepatiënt Edwin Kee. Voor wie 15 september 2015 ‘een feestdag’ was. Lees dat verder in bewuste artikel (link onderin).
Kostenplaatje
Ik herinner mij prompt een exercitie jaren geleden. Destijds was ik medisch adviseur bij een grote zorgverzekeraar. Over het algemeen werkte de de commerciële afdeling en de zorgcontractering niet intensief samen. Maar op zekere dag kwam iemand vanuit Commercie vragen om advies. Een collectiviteit waar ze een dilemma hadden. Deze collectieve klant moest een hogere premie worden aangeboden voor de komende contactperiode. Dat lag gevoelig. De oorzaak van was een aantal zeer hoge declaraties die er binnen kwamen. De suggestie kwam om de top 10 duurste facturen te gaan bestuderen. Deze waren destijds ook al behoorlijk geanonimiseerd. Ik kreeg dus vanuit mijn eigen organisatie een aantal declaratie overzichten in handen. Toch bleek ik daar vrij snel grip op te krijgen. Het leverde een individueel profiel op. Voor een specifieke verzekerde kon ik stellen dat de kosten eenmalig zouden zijn. Van een andere was duidelijk dat deze nog maar beperkte tijd te leven had. En zo ging het verder. Daartussen waren twee jeugdige verzekerden waarvan duidelijk werd dat ze een vorm van bloederziekte (hemofilie) hadden. Op geregelde tijden kregen zij transfusies met stollingsfactoren. Bij elkaar genomen waren dat enorm forse bedragen.
Hemofilie
Over deze aanpak kan ik zeggen dat het enorm heeft bijgedragen tot inzicht. Bij de onderhandelingen was ik ook (als medicus) aangeschoven. Zowel bij de collectiviteit als bij ons eigen organisatie was nu duidelijk dat er een aantal knelpunten waren die nu in algemene termen nader omschreven konden worden. Op zeker moment vroeg ons management in een nabespreking of er uitzicht was op een vorm van genezing van deze vorm van bloederziekte. In dat geval was men bereid hoge kosten te maken. Zodat het inderdaad eenmalig zou zijn. Vervolgens heb ik rond gebeld in binnen en buitenland. Op dat moment was er nog geen kans op een definitieve behandeling.
Paradigma shift
Hoe anders is het nu. Het kersverse artikel in het NEJM (New England Journal of Medicine) levert een ander perspectief. Begin dit jaar werd duidelijk dat zelfs al een beperkte correctie van ontbrekende stollingsfactoren (factor VIII) een enorm effect had. Niet bij iedereen. Maar sommige deelnemers aan de studie hadden tijdens de 3 jaar looptijd van de studie geen enkel infuus meer nodig! Deze constatering betekent naar mijn smaak ook dat zorgverzekeraars wellicht bereid zijn om eenmalig diep in de buidel te tasten. Om collectieve lasten terug te brengen.
Zorginstituut
Deze discussie is actueel. Het Zorginstituut bediscussieert voorstellen die de genoemde kant opgaan. Wel is het fenomeen ‘collectiviteit’ wat op zijn retour. Veel van deze verwachtingen zijn al ingeprijsd door de Farmaceutische industrie. Volgens het Zorginstituut zijn de kosten voor sommige nieuwe middelen dan toch nog te hoog. Vorig jaar kwam er een advies naar de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over de beoordeling van een middel emicizumab (Hemlibra®) als routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A zonder remmers. Quote: ‘De ingestelde commissie komt op basis van deze argumenten tot het advies dat emicizumab in de basisverzekering kan worden opgenomen tegen een prijs die maximaal gelijk is aan de prijs die nu wordt betaald voor de behandeling van deze patiënten. Het feit dat er ook nog een nieuwe gentherapie aan komt ondersteunt dit advies. In algemene zin voelt de commissie zich in toenemende mate ongemakkelijk bij de hoge prijzen die producenten vragen’. Er zijn de nodige vragen over effectiviteit op de langere termijn en de prijsstelling, maar gentherapie komt er aan. Een zinsnede heb ik bewust ‘aangedikt , want hiet gaat het over de ontwikkelingen die ik zojuist heb toegelicht.
Websites
https://www.nvhp.nl/stollingsstoornissen/hemofilie/behandeling.html
https://www.nvhp.nl/nieuws/380-acp-positief-over-vergoeding-emicizumab.html
https://www.volkskrant.nl/wetenschap/het-gaat-hard-met-gentherapie-de-voortgang-aan-de-hand-van-vier-patienten~b18e4850/
https://www.universiteitleiden.nl/en/staffmembers/robert-hoeben#tab-1
